Сообщество пациентов с муковисцидозом крайне обеспокоено сложившейся ситуацией, когда жизнь пациентов с редким заболеванием оказалась под угрозой.

Это произошло потому, что проверенный генный препарат "Трикафта" для больных муковисцидозом, который применяется во всём мире и давно доказал свою эффективность, заменяют на аргентинский препарат "Трилекса" без медицинских показаний для такой замены, данных о клинических испытаниях которого у пациентов нет и нет опыта применения детьми и проверки по безопастности перехода с оригинального лекарственного препарата «Трикафта» на аргентинский неоригинальный препарат "Трилекса". Точно также, как нет доказательств эффективного применения «Трилекса» на детях.

Пациенты, принимавшие "Трикафта" в течение нескольких лет стали значительно лучше себя чувствовать. А немедицинские переключения привели к тому, что больные будут вынуждены ставить эксперименты на себе. И вместо проверенного клинически хорошего препарата вынуждены будут пить другой, неизвестный. Это может нанести значительный вред здоровью, снизить качество жизни, сократить её продолжительность.

Большая часть таких пациентов - дети. Их обеспечение происходит за счёт средств фонда "Круг добра" специально для решения вопросов орфанных пациентов, лечение которых не является дешёвым. Руководитель фонда Александр Ткаченко неоднократно заявлял о том, что стоимость препарата не может быть лидирующим фактором при закупке и назначении. Однако сейчас, на практике, мы наблюдаем обратное.

В разных регионах страны проходят одиночные пикеты родителей и пациентов. Коллективную жалобу, которая отражает позицию пациентов и описывает сложившуюся ситуацию, подписали 1350 представителей пациентского сообщества с муковисцидозом. Поставки дженерика, из-за регистрации которого были отложены торги, до сих пор не начались. И это привело к тому, что многие дети остались без лекарственного препарата, прием которого нельзя прерывать. Нарушены права людей, имеющих инвалидность. И это не может не вызывать негодования. Немедицинские переключения и дешевая цена лекарства не должны быть определяющими в закупках лекарств, от качества которых непосредственно зависит жизнь людей с редким заболеванием и ее качество.

Пациентское сообщество больных муковисцидозом требует прекратились попытки ставить эксперименты над неизлечимо больными людьми, которые принимают препараты на протяжении всей жизни. Но по сей день вопрос с лекарственным обеспечением оригинальным препаратом «Трикафта» больных муковисцидозом не решен.